Epidemiologia sperimentale: quali caratteristiche

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1 Epidemiologia sperimentale: quali caratteristiche Sono studi assimilabili a quelli di coorte Il ricercatore DECIDE a priori l allocazione dell esposizione (ricercatore attivo ) Si conducono per valutare l efficacia, di nuovi farmaci o di altri interventi Sono considerati i più precisi (clinical trial; trial randomizzati, doppio cieco) tra gli studi epidemiologici -studi di riferimento-

2 Tipi di studio sperimentale Trial terapeutici Condotti su pazienti Esaminano se un farmaco o una procedura guarisce la malattia, migliora i sintomi, previene il decesso o le ricadute Il reclutamento può essere difficile pochi veri malati -

3 Tipi di studio sperimentale Trial preventivi Condotti su persone sane Valutano la capacità di una procedura o di un trattamento di prevenire la malattia Si segue nel tempo lo stato di salute dei soggetti partecipanti (incidenza nel gruppo di trattati vs incidenza nel gruppo di non trattati) Il reclutamento può essere difficile - veri sani -

4 Gli outcome perciò saranno.. per i trial terapeutici: guarigione riduzione dei sintomi (abbreviazione della malattia) riduzione della letalità per i trial preventivi riduzione dell incidenza di malattia

5 Quali particolarità distinguono gli studi sperimentali da quelli osservazionali? Necessità di definire e risolvere eventuali problemi etici (comitato etico indipendente; confronto vs placebo o vs farmaco già noto) Sempre NO a trattamenti potenzialmente o sicuramente dannosi I pazienti devono comunque poter scegliere eventuali alternative terapeutiche Estremamente costosi

6 IL CONSENSO INFOMATO cosa deve riportare Tutti i dettagli dello studio, e descritti in modo chiaro e comprensibile Nessuna preclusione a trattamenti medici alternativi Possibilità di uscire dallo studio trial, e in qualsiasi momento (compliance) Impegno ad informare i pazienti sui risultati dello studio NB: tutti gli studi, anche quelli osservazionali, prevedono la firma di un consenso informato!

7 Selezione della popolazione Rappresentatività: la popolazione in studio dovrebbe rappresentare quella parte della popolazione generale che trarrebbe maggiore beneficio dal trattamento Dimensione del campione: considerare i potenziali rifiuti nella partecipazione (uscita dal trial, reazioni avverse al farmaco, altro evento, etc) Valutazione dei pazienti eleggibili ma non partecipanti: considerare la popolazione che ha potenziali controindicazioni al trattamento

8 Popolazione in studio Popolazione generale Rifiuti Controindicazioni Popolazione in studio Trattati Non trattati Persi al follow-up Incidenza Incidenza Persi al follow-up

9 Come deve essere il campione? è necessario avere una popolazione di dimensioni adeguate (potenza dello studio, stima dell α) bisogna prevedere una sufficiente dimensione del campione, alla luce delle possibili uscite dallo studio può essere utile studiare una popolazione ad alto rischio per la malattia è necessario avere una sufficiente durata del follow-up

10 Il Dove e il Come dell esposizione (il concetto di allocazione) Metodo: randomizzazione Singoli o a blocchi Controllo del confondimento (fattore principale) Modalità: cieco o doppio cieco Uguaglianza nelle popolazioni in studio eccetto che per il trattamento

11 Perché randomizzare Pazienti arruolati Pazienti guariti Efficacia Pazienti meno gravi Farmaco A Farmaco B % 45% Pazienti più gravi Farmaco A Farmaco B % 20% Tutti i pazienti Farmaco A Farmaco B % 40%

12 Facciamo un esempio Gruppi di età Sesso Stadio di malattia Gruppi M F M F I II III I II III I II III I II III Gruppo 1: maschi, 40-60, stadio I 1: Farmaco A 2: Farmaco A 3: Farmaco B 4: Farmaco B... Gruppo 6: femmine, 40-60, stadio III 1: Farmaco A 2: Farmaco B 3: Farmaco B 4: Farmaco A...