AIFA Agenzia Italiana Del Farmaco Agalsidasi Beta (Fabrazyme)

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1 AIFA - Agalsidasi Beta (Fabrazyme) 28/09/2009 (Livello 2) AIFA Agenzia Italiana Del Farmaco Agalsidasi Beta (Fabrazyme) Nota Informativa Importante file:///c /documenti/nofab320.htm [28/09/ ]

2 NOTA INFORMATIVA IMPORTANTE CONCORDATA CON LE AUTORITA REGOLATORIE EUROPEE E L AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO (AIFA) Settembre 2009 Comunicazione diretta agli operatori sanitari sulla revisione delle raccomandazioni straordinarie per il trattamento con Fabrazyme (alglucosidasi beta) in seguito alla ulteriore riduzione della disponibilità del medicinale Gentile Operatrice Sanitaria, Egregio Operatore Sanitario, nel giugno 2009 Genzyme ha comunicato che la produzione di Fabrazyme era stata temporaneamente sospesa e che di conseguenza si sarebbe dovuto affrontare un periodo di ridotta disponibilità del farmaco. Quale misura per assicurare che i pazienti con progressione della malattia attiva continuassero a ricevere il farmaco, era stato raccomandato agli Operatori Sanitari di ridurre la dose somministrata alle pazienti adulte di sesso femminile. Genzyme desidera ora informarla che abbiamo constatato che le scorte di Fabrazyme risulteranno inferiori alle attese dopo il riavvio del processo produttivo presso il nostro impianto di Allston. Attualmente risulta disponibile Fabrazyme in quantità sufficiente a coprire solo il 30% della domanda globale per il periodo compreso tra il 1 ottobre 2009 e la fine del Questa ridotta disponibilità dovrebbe essere risolta entro la fine del 2009; nel frattempo sono necessarie ulteriori restrizioni alle raccomandazioni per il trattamento indicate precedentemente. Pertanto vi è l urgente necessità di sottoporre a revisione le raccomandazioni sulla riduzione della dose per includere anche i pazienti adulti di sesso maschile, fino a quando le scorte non saranno tornate a livelli normali. Lo schema di trattamento utilizzato più frequentemente per Fabrazyme prevede un'infusione (1 mg/kg di peso corporeo) ogni due settimane. Durante il periodo di carenza, le raccomandazioni aggiornate per il trattamento concordate con l Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA) sono le seguenti: Bambini e adolescenti (<18 anni) devono ricevere Fabrazyme secondo le dosi e la frequenza raccomandate. I pazienti adulti di sesso maschile e le pazienti adulte di sesso femminile già trattati/stabilizzati possono ricevere Fabrazyme con un aggiustamento della dose a 0,3 mg/kg ogni due settimane quale dose di mantenimento. I pazienti trattati con un regime posologico così aggiustato devono essere mantenuti sotto un attenta sorveglianza clinica. Devono inoltre essere sottoposti ogni due mesi ad un esame obiettivo completo, comprensivo della registrazione di tutti i parametri clinici rilevanti. E di fondamentale importanza la valutazione dei livelli plasmatici o urinari di GL-3, poiché i livelli di GL-3 sono al momento la variabile più sensibile. Nei pazienti in cui si evidenzia un peggioramento dello stato di malattia dovrà essere reintrodotto il trattamento iniziale con Fabrazyme. Questa raccomandazione si basa su risultati dello studio sulla dose di mantenimento nel quale Fabrazyme era stato somministrato ai pazienti con malattia di Fabry inizialmente (per 6 mesi) alla dose di 1,0 mg/kg ogni due settimane, riducendo successivamente la dose a 0,3 mg/kg ogni due settimane per 18 mesi. In questo studio di mantenimento, dopo il trattamento iniziale con 1,0 mg/kg ogni due settimane per 6 mesi, la dose di 0,3 mg/kg

3 ogni due settimane sembrava indicare il mantenimento della clearance di GL-3 in alcuni tipi cellulari di alcuni pazienti; tuttavia la rilevanza clinica a lungo termine di queste osservazioni non è stata ancora stabilita. Gli eventi avversi a Fabrazyme devono essere riportati secondo le modalità correnti e si ricorda ai medici di registrare il numero di lotto utilizzato nella cartella del paziente. Queste sono raccomandazioni straordinarie e non modificano l attuale ed approvato Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto di Fabrazyme. Le raccomandazioni si applicheranno solo fino al momento in cui i problemi di disponibilità del farmaco saranno risolti.

4 Londra, 24 Settembre 2009 Doc. Ref. EMEA/602583/2009 COMUNICATO STAMPA Carenza delle scorte del medicinale Fabrazyme Aggiornamento delle raccomandazioni per il trattamento nei pazienti adulti di sesso maschile L Agenzia Europea dei Medicinali è stata informata da Genzyme, in titolare dell Autorizzazione all immissione in commercio del medicinale Fabrazyme (agalsidasi beta), che la carenza delle scorte del prodotto è più grave di quanto precedentemente previsto. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell Agenzia ha quindi deciso nuove raccomandazioni straordinarie per il trattamento, che prevedono che debbano ricevere un dosaggio ridotto di Fabrazyme non solo le pazienti di sesso femminile, ma anche i pazienti di sesso maschile. Queste raccomandazioni aggiornano quelle già proposte dalla ditta nel giugno Le raccomandazioni aggiornate sono di seguito elencate Bambini e adolescenti (<18 anni) devono ricevere Fabrazyme secondo le dosi e la frequenza raccomandate. I pazienti adulti di sesso maschile e le pazienti adulte di sesso femminile già trattati/stabilizzati possono ricevere Fabrazyme con un aggiustamento della dose a 0,3 mg/kg ogni due settimane quale dose di mantenimento. I pazienti trattati con un regime posologico così aggiustato devono essere mantenuti sotto un attenta sorveglianza clinica. Devono inoltre essere sottoposti ogni due mesi ad un esame obiettivo completo, comprensivo della registrazione di tutti i parametri clinici rilevanti. E di fondamentale importanza la valutazione dei livelli plasmatici o urinari di GL-3, poiché i livelli di GL-3 sono al momento la variabile più sensibile. Nei pazienti in cui si evidenzia un peggioramento dello stato di malattia dovrà essere reintrodotto il trattamento iniziale con Fabrazyme. Queste sono raccomandazioni straordinarie e non modificano l attuale ed approvato Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto di Fabrazyme. Si prevede che sarà necessario applicare queste raccomandazioni al trattamento fino alla fine dell anno. Fabrazyme è indicato per il trattamento dei pazienti con malattia di Fabry, una malattia ereditaria rara, nella quale i pazienti non hanno sufficienti quantità di un enzima chiamato alfa galattosidasi A. La carenza di questo enzima determina l accumulo di alcune molecole di grasso nei tessuti corporei, in particolare nel cuore, rene, occhio e tessuto nervoso. La carenza di scorte del medicinale è stata causata dalla chiusura del sito produttivo della Genzyme per il Cerezyme e il Fabrazyme situato ad Allston Landing, negli Stati Uniti d Amenrica, nel giugno 2009, a seguito della contaminazione virale (calicivirus del tipo Vesivirus 2117) che ha richiesto la sanitizzazione dei bioreattori. Pertanto il CHMP ha istituito nel giugno 2009 delle modifiche straordinarie alle indicazioni sulla prescrizione e sull utilizzo di Cerezyme e Fabrazyme per assicurare ai pazienti la fruibilità di questi medicinali in attesa che Genzyme risolva i problemi produttivi insorti. Nell agosto 2009, l Agenzia ha aggiornato le modifiche straordinarie per Cerezyme a seguito della notifica da parte della ditta che le scorte esistenti per questo medicinale erano inferiori a quelle precedentemente comunicate. Genzyme ha ora informato l Agenzia che le giacenze di Fabrazyme saranno ancor più inferiori a quanto anticipato a causa della scarsa produzione di enzima dopo la ripresa della produzione.

5 -- FINE DEL COMUNICATO -- Note: 1. Informazioni ulteriori sono reperibili nel documento di Domande e Risposte. 2. Le informazioni sulle raccomandazioni straordinarie pubblicate lo scorso 24 giugno sono reperibili all indirizzo: 3. Informazioni ulteriori sulle raccomandazioni straordinarie aggiornate del 26 giugno sono reperibili al seguente indirizzo: 4. Informazioni ulteriori su Cerezyme sono reperibili nel Rapporto di Valutazione europeo all indirizzo: 5. Questo comunicato stampa, insieme ad altre informazioni sul lavoro dell Agenzia Europea dei Medicinali possono essere reperite sul sito dell Agenzia: Media enquiries only to: Martin Harvey Allchurch or Monika Benstetter Tel. (44-20) , press@emea.europa.eu

6 Londra, 24 Settembre 2009 Doc. Ref. EMEA/603545/2009 Domande e risposte sulle raccomandazioni aggiornate per il trattamento con il Fabrazyme L Agenzia Europea dei Medicinali è stata informata da Genzyme che le scorte del medicinale Fabrazyme è più grave di quanto precedentemente previsto. A causa di ciò l Agenzia ha aggiornato le raccomandazioni straordinarie per il trattamento pubblicate nel giugno 2009, che indicano quali pazienti debbano ricevere Fabrazyme in modo prioritario durante il periodo di carenza del medicinale, che si prevede continuerà sino alla fine del L Agenzia ha ora raccomandato che devono ricevere un dosaggio di medicinale ridotto non solo le pazienti di sesso femminile, ma anche i pazienti di sesso maschile. I bambini e gli adolescenti devono continuare a ricevere Fabrazyme a dosaggio pieno, come precedentemente raccomandato. Che cos è Fabrazyme? Fabrazyme è usato nella malattia di Fabry, una patologia ereditaria rara, talvolta pericolosa per la vita del paziente, nella quale i pazienti non hanno sufficienti quantità dell enzima chiamato alfagalattosidasi A. Questo enzima è coinvolto nel catabolismo delle sostanze grasse presenti nell organismo. Fabrazyme contiene algasidasi beta, che è un analogo dell enzima naturale. L analogo dell enzima naturale è prodotto mediante tecniche di DNA ricombinante: tali enzimi sono ottenuti da cellule che hanno ricevuto geni (DNA) che le rendono in grado di sintetizzare l enzima. Le cellule sono coltivate in speciali recipienti detti bioreattori con un processo di oltre tre-quattro mesi, e l enzima è estratto dalla coltura ad intervalli regolari durante il processo. Fabrazyme è stato autorizzato nell Unione Europea nell agosto 2001, ed è commercializzato in tutti gli Stati Membri. Qual è il problema con Fabrazyme? La carenza di Fabrazyme è derivata da un problema di contaminazione avvenuto nel sito di produzione di Alloston Landing, negli Stati Uniti di America, dove è prodotto il principio attivo di Fabrazyme. Nel giugno 2009 Genzyme, la compagnia che produce il Fabrazyme, ha interrotto la produzione di nuovi lotti di Fabrazyme per un lungo periodo di tempo. Come risultato di questa carenza del medicinale, la compagnia, in accordo con l Agenzia, raccomanda l applicazione di modifiche straordinarie nella prescrizione e nell uso di Fabrazyme. Genzyme ha ora ripreso la produzione di Fabrazyme, ma la quantità prodotta del medicinale è risultata inferiore a quanto previsto, ovvero è circa il 30% del quantitativo di medicinale necessario per il periodo tra ottobre 2009 e la fine dell anno. Pertanto, le raccomandazioni sull uso di Fabrazyme fatte in giugno sono state ora aggiornate. Queste modifiche devono essere implementate immediatamente. Quali sono le raccomandazioni durante il periodo di carenza dei medicinali? La priorità nel trattamento è data ai bambini e agli adolescenti, che devono continuare a ricevere il Fabrazyme come infusione ogni due settimane. I pazienti adulti di sesso maschile e femminile possono essere trattati con Fabrazyme ad un dosaggio ridotto di 0.3 mg per chilogrammo di peso corporeo ogni due settimane. È di fondamentale importanza che tutti i pazienti adulti siano mantenuti sotto un attenta sorveglianza clinica mentre sono in trattamento col dosaggio ridotto di Fabrazyme. I medici devono eseguire un

7 esame obiettivo completo ogni due mesi, per essere sicuri che la malattia non stia peggiorando. Se ciò accade, la dose dovrà essere restaurata al dosaggio completo di 1 mg/kg. La segnalazione degli effetti collaterali continuerà come di norma, ed è richiesto ai medici di registrare il numero del lotto utilizzato nella scheda di ciascun paziente. Queste raccomandazioni straordinarie sono temporanee e non modificano l attuale ed approvato Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto del prodotto. Queste modifiche resteranno in vigore sino alla fine del 2009, quando si prevede che la carenza sarà risolta. Quali sono le raccomandazioni per i prescrittori? I medici che hanno in trattamento pazienti con malattia di Fabry devono essere a conoscenza di questa carenza, e devono prendere in considerazione quali pazienti debbano essere trattati con un dosaggio ridotto del medicinale. Quali sono le raccomandazioni per i pazienti? Non vi sono conseguenze particolari per i pazienti con malattia di Fabry di età inferiore ai 18 anni. I pazienti adulti con malattia di Fabry devono contattare il proprio medico curante per discutere le opzioni di trattamento. Mentre è in atto la carenza di Fabrazyme, essi possono essere trattati alla stessa frequenza di trattamento (ogni due mesi) ma con un dosaggio ridotto. I pazienti che hanno domande da fare in merito a questa problematica devono contattare il loro medico curante o il farmacista. Che cosa succederà dopo? Genzyme sta procedendo alla distribuzione di comunicazioni specifiche a tutti i prescrittori di Fabrazyme su come selezionare i pazienti per la riduzione del dosaggio, in accordo con le nuove raccomandazioni. Genzyme ha informato l Agenzia che non sono necessarie modifiche alle raccomandazioni stabilite a giugno per Fabrazyme. Genzyme ha inoltre informato l EMEA che queste misure di restrizione delle forniture non avranno alcun impatto sugli approvvigionamenti dei medicinali per gli studi sperimentali in corso. Che cosa succederà con Cerezyme? È ancora in atto la carenza di Cerezyme, un altro medicinale prodotto da Genzyme nello stesso sito di produzione. Le raccomandazioni pubblicate nell agosto 2009 per Cerezyme rimangono invariate, e prevedono che solamente i pazienti che hanno la maggior necesità di trattamento debbano ricevere il Cerezyme ma ad un dosaggio ridotto. L Agenzia Europea dei Medicinali disporrà nuove comunicazioni se dovessero essere disponibili nuove informazioni su questa problematica. Page 2/2

8 VDA Net Banca Dati Sanitaria Farmaceutica [28/09/ ]