II SESSIONE: INNOVAZIONE E SOSTENIBILITÀ: FONDO DEDICATO, VALORE ECONOMICO, RAZIONALIZZAZIONE DELLE RISORSE E IMPATTO SOCIALE

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1 L IMMUNOTERAPIA, PRIMO APPUNTAMENTO PER IL FARMACISTA OSPEDALIERO, IL POLMONE: INNOVAZIONE, EFFICACIA E SOSTENIBILITÀ Torino, 29 marzo 2017 Stefania Vallone WALCE Onlus II SESSIONE: INNOVAZIONE E SOSTENIBILITÀ: FONDO DEDICATO, VALORE ECONOMICO, RAZIONALIZZAZIONE DELLE RISORSE E IMPATTO SOCIALE

2 Il tumore del polmone rappresenta una sfida importante 2. Stewart W, Bernard, Wild P, Christopher. World Cancer Report Lyon. 2014; 19 ITALIA nuove diagnosi decessi Fonte AIRTUM 2014

3 I gap di questa malattia: I sintomi sono diversi, ma non specifici e la diagnosi è spesso tardiva Il 70% dei pazienti viene diagnosticato in fase avanzata o metastatica E considerato il big cancer killer Mentre i tassi di sopravvivenza da cancro sono in aumento, nel tumore del polmone, l aumento è ancora poco significativo! Per pazienti con NSCLC in fase avanzata senza mutazione la chemioterapia rimane lo standard of care, ma: I. La durata della risposta è breve II. III. Scarsa tollerabilità Breve sopravvivenza, non più di 10 mesi I pazienti con una mutazione genetica specifica possono beneficiare di Terapie a bersaglio molecolare che hanno dimostrato risultati significitativi. I. Queste terapie sono selettive e offrono un beneficio se vi è un alterazione II. L acquisizione della resistenza a queste terapie è un challenge clinico

4 NONOSTANTE TUTTO.. Molti pazienti riferiscono ancora situazioni di stigmatizzazione Vi è poca partecipazione a livello sociale Poco interesse mediatico Poco supporto da parte delle persone note Ci sono poche organizzazioni di pazienti, specifiche per questa patologia Anche i fondi allocati sono inferiori a quelli per altre patologie oncologiche

5 Negli ultimi 10 anni ci sono stati progressi nel trattamento di questa neoplasia, dalla chemioterapia, alle terapie mirate e alla recente immunoterapia. Sono state offerte nuove opzioni terapeutiche ai pazienti E cambiato l approccio del trattamento Gli oncologi, oggi, dispongono di una medicina di precisione, che cerca di offrire la migliore terapia disponibile sulla base delle caratteristiche di ogni paziente. Questo sembra aver dato ottimismo e speranza alle persone affette da questa malattia Ma sono necessari ancora nuove terapie e nuovi approcci di trattamento per migliorare QoL dei pazienti e tassi di sopravvivenza.

6 I risultati dell I-O, presentati per la prima volta ad ASCO nel 2015, sono il vero punto di svolta nella terapia di questa malattia. Durante il meeting di ASCO 2016 sono stati presentati 246 lavori sull Immunoterapia

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8 1 Challenge: Gestire le aspettative dei pazienti e delle loro famiglie, generate in gran parte dai media L I-O ha generato grandi aspettative tra le persone che contano su questi farmaci per continuare a SPERARE. Molti pazienti arrivano dall oncologo chiedendo una terapia, sapendone spesso poco o nulla. Le aspettative ottimistiche, non sempre ben bilanciate dalla conoscenza di outcomes ed eventi avversi Importanza dell educazione del paziente

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10 RISORSE PER PAZIENTI/CAREGIVERS Una valida risorsa per il paziente e un valido alleato per il medico

11 Tappe dell Immunoterapia nel Tumore del Polmone Luglio 2015: EMA approva il primo farmaco immuno-oncologico in seconda linea per pazienti con NSCLC avanzato o metastatico di tipo squamoso, esteso nell aprile 2016 anche al tipo non-squamoso NOVITA! Patologia difficile da trattare. Pazienti fumatori con comorbilità Nel tipo squamoso (25-30% di tutti i tumori del polmone) vi erano poche chances terapeutiche Nonostante le alterazioni molecolari, i progressi fatti nell identificazione markers sono inferiori rispetto all adenocarcinoma Informazioni specifiche sulla malattia difficili da reperire

12 E in Italia? Aprile 2016: approvato e rimborsato da AIFA solo per il tipo squamoso TIPO NON SQUAMOSO: L Azienda aveva chiuso l'uso compassionevole, ma era ancora applicabile fino alla registrazione delle nuove indicazioni terapeutiche L Azienda a sua discrezione avrebbe potuto fornirlo, su base nominale, su richiesta specifica dell oncologo curante In alternativa, l'ospedale avrebbe potuto fare un acquisto diretto, su richiesta dell oncologo come off-label, anticipando la spesa e chiedendo il rimborso ad Aifa Gazzetta n. 43 del 21 febbraio 2017 AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 16 febbraio 2017 Regime di rimborsabilità e prezzo a seguito di nuove indicazioni terapeutiche del medicinale per uso umano (Determina n. 252/2017)

13 Agosto 2016 la CE approva in II linea un altro farmaco immuno-oncologico per NSCLC avanzato o metastatico che esprime PD-L1 Gennaio 2017 la CE lo approva in I linea Cosa significa per i pazienti? 80% casi: Chemioterapia standard of care per NSCLC senza mutazioni Impatto modesto su sopravvivenza globale Effetti collaterali rilevanti sulla qualità di vita Rappresenterebbe l unica terapia anti-pd-1 approvata in Europa in prima linea La chemio non è più l unica opzione terapeutica in prima linea per tumori non operabili Opzione al momento della diagnosi Anche per il tipo non-squamoso, che rappresenta la grande maggioranza dei pazienti

14 In Italia il farmaco è disponibile in studio clinico e vi sono altre molecole in fase di studio 2 Challenge: Farmaci disponibili in studi clinici, non accessibili a tutti: - Criteri di inclusione: in alcuni studi in assenza di alti livelli di PDL-1 NON si viene ammessi allo studio - Non disponibili in tutti i centri - Pazienti residenti vicino a centri importanti hanno maggiori possibilità - Frequenza somministrazione farmaco/visite da protocollo Fenomeno della migrazione sanitaria alla ricerca del percorso di cura migliore, con un disagio economico, sociale, lavorativo ed emotivo. Non tutti i pazienti possono garantirsi questa possibilità

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16 I risultati di diversi studi suggeriscono che queste terapie favoriscono: 1) Vantaggi in termini di sopravvivenza 2) Allungamento del periodo libero da progressione 3) Riduzione significativa di sintomi specifici quali: fatigue, dolore e astenia 4) Buona tollerabilità del farmaco Gli eventi avversi, anche se minori, ci sono. Quelli gravi sono pochissimi, ma una buona conoscenza degli effetti collaterali porta a un buon controllo dell effetto collaterale. 5) Miglioramento della qualità di vita

17 L I-O ha aperto nuove porte, ma non mancano i challenges

18 1) Tempi di registrazione e accesso alle terapie innovative sono lunghi In Italia, circa 2 anni dopo approvazione EMA per avere accesso a un farmaco EMA presiede il sistema di approvazione dei farmaci e valuta l efficacia La fase di rimborsabilità spetta agli organi regolatori nazionali. AIFA valuta costobeneficio Il livello relativo all accesso riguarda i Comitati Locali e Regionali I tempi di accesso sono diversi e nel 2012 una Direttiva della Commissione EU riduce il limite per negoziazione e rimborsabilità da 180 a 120 giorni.

19 Tempi di registrazione lunghi e frammentazioni regionali hanno portato a: 1) difformità rispetto a disponibilità e accesso al farmaco 2) mobilità dei pazienti da una regione all altra 3) negazione del diritto di ogni malato di poter accedere ai farmaci nuovi in tempo utile Equità di accesso e tempi certi sono le uniche soluzioni per garantire cure efficaci e facilitare la vita delle persone

20 2) Alcuni pazienti rispondono molto bene, ma questi sono circa il 20% Per alcuni farmaci è necessario che i pazienti esprimano il marcatore, per altri NO Come selezionare i pazienti che ne beneficiano maggiormente? La collaborazione fra oncologi e anatomo-patologi, chiamati a identificare questi parametri diventerà ancora più importante. Trattando i pazienti selezionati in base all espressione di PD-L1 con il farmaco giusto, nell ottica di una medicina di precisione, sarà possibile: razionalizzare le risorse garantire un certo risparmio al sistema

21 3) L innovazione farmaceutica ha costi elevati Il potenziale di questi nuovi farmaci è importante I costi sono elevati I budget sono limitati SPENDERE CON APPROPRIATEZZA PER MIGLIORARE LA SANITA Garantire universalismo delle cure Aspettative dei pazienti

22 In tema di rimborsabilità, c è chi sostiene che i prezzi dei nuovi medicinali oncologici crescano più rapidamente dei benefici che offrono Diverse organizzazioni scientifiche hanno sviluppato "strumenti di valutazione dei farmaci", che tengano conto di: efficacia, tossicità, costi, QoL e prove di evidenza. Ma in questi framework manca il punto di vista del paziente. E fondamentale includere la percezione dei pazienti su quello che sia in grado di incidere sulla loro qualità di vita «Il paziente è l attore principale dei sistemi sanitari e nessuno meglio di lui può spiegare l impatto e le conseguenze nell immediato, nel medio e lungo termine delle cure o dei servizi a cui si sottopone e il significato di vivere con una malattia.» Le evidenze dei pazienti sull utilizzo di una tecnologia o sulla malattia sono frutto della loro esperienza.

23 Bisogna fare un passo avanti. Valutare l impatto complessivo di una terapia sulla qualità della vita del paziente Value o Valore è di difficile definizione, ma NON si può esaurire con COSTO del farmaco. Le parti interessate hanno. aspettative ed esigenze diverse, che non concordano su ciò che costituisce il "valore di un farmaco

24 Il VALORE di un farmaco per il paziente è rappresentato da: Speranza di vita più lunga post-diagnosi Qualità di tempo guadagnato Facilità di assunzione del farmaco Rispetto e compassione Abbattimento della mobilità Impatto sulla qualità della vita, dagli aspetti familiari a quelli sociali e lavorativi Ma soprattutto possibilità di SPERARE

25 Non vi è alcun valore per i pazienti se, nuovi farmaci sono stati sviluppati e approvati, MA risulta difficile averne accesso

26 Come rendere le nuove terapie disponibili tempestivamente ai pazienti? Il SSN dovrebbe investire nei nuovi trattamenti? Il farmaco X dovrebbe essere rimborsato? Chi opera le scelte? Come si stabiliscono le priorità? Quale il ruolo dei pazienti e delle organizzazioni di pazienti?

27 Il tema della sostenibilità richiede il coinvolgimento di tutti gli stakeholders, nei processi di decision-making, anche dei pazienti. Questo è importante nelle decisioni di HTA I pazienti sono i destinatari ultimi delle decisioni La loro esperienza permette di vedere ciò che altri stakeholders non vedono Può migliorare le informazioni su efficacia e QoL Offre informazioni e punti di vista che permettono una valutazione ex ante dell impatto sui destinatari delle decisioni.

28 Alcune agenzie di HTA hanno sperimentato il coinvolgimento dei pazienti La strada è lunga ma molti Paesi si stanno orientando verso questa direzione. Grado di partecipazione: i. Elevato in UK, Scozia, Canada e Australia ii. Basso in Spagna iii. Intermedio in Francia e Germania LIMITI: 1. Mancanza di risorse per coinvolgere i pazienti 2. I pazienti sono spesso considerati non come partner ma come fruitori finali 3. Mancanza di credibilità scientifica delle evidenze prodotte dal paziente. E fondamentale la formazione dei rappresentanti dei pazienti affinché il contributo sia propositivo e non semplicemente rivendicativo

29 E fondamentale la collaborazione tra pazienti, accademia e industria Progetto europeo che offre a pazienti e familiari una formazione di alto livello in materia di ricerca e sviluppo di terapie innovative, consentendo un ruolo chiave: 1. nell'implementazione di nuove strategie 2. nei processi di approvazione di nuove terapie 3. nell'accesso ai trattamenti.

30 aderisce al FORUM ISTITUZIONALE promosso da Salute Donna e da altre Associazioni pazienti con l Intergruppo parlamentare Insieme per un impegno contro il cancro, impegnati nella mobilitazione per garantire a tutti i pazienti uniformità nella cura del cancro sul territorio nazionale.

31 Azione A4. Favorire l'equità di accesso ai farmaci innovativi Per favorire l accesso ai farmaci innovativi, in un logica di equità nazionale e di sostenibilità finanziaria, considerando che la certezza dei tempi delle decisioni è condizione essenziale per l esigibilità dei diritti, si propongono le seguenti azioni: 1. superamento della classe CNN che ha creato un'iniquità potenziale a sfavore delle regioni in piano di rientro 2. impegno formale dell'aifa affinché prenda le sue decisioni entro un tempo massimo (esempio di 180 giorni), e in particolare rispetti il Decreto Legge 69/2013 del Ministro della Salute nel prontuario del SSN dei farmaci orfani e di eccezionale rilevanza Beatrice Lorenzin, che prevede un periodo massimo di 100 giorni per le procedure di immissione a terapeutica 3. impegno formale da parte delle Regioni a definire gli inserimenti nei PTOR entro un tempo di 60 giorni 4. inserimento automatico nei PTO/pTOR, per i farmaci riconosciuti orfani a livello EMA e per quelli di eccezionale rilevanza terapeutica

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33 I-O può essere un opportunità, ma come possiamo garantire accesso equo e tempestivo ai pazienti e la sostenibilità del SSN?