Comunicare l innovazione in oncologia Le basi scientifiche

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1 Comunicare l innovazione in oncologia Le basi scientifiche Massimo Di Maio SCDU Oncologia, AO Ordine Mauriziano Dipartimento di Oncologia Università degli Studi di Torino massimo.dimaio@unito.it

2 «Appello» per una comunicazione equilibrata L innovazione in oncologia Un approccio scientifico alla discussione del valore

3 «Appello» per una comunicazione equilibrata L innovazione in oncologia Un approccio scientifico alla discussione del valore

4 «Appello» per una comunicazione equilibrata Partendo dalle notizie ancora «lontane» dalla clinica

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6 «Appello» per una comunicazione equilibrata Partendo dalle notizie ancora «lontane» dalla clinica ai risultati degli studi clinici

7 Hortobagyi GN et al, ESMO 2016 (abstract LBA1_PR)

8 Hortobagyi GN et al, ESMO 2016 (abstract LBA1_PR)

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10 Pembrolizumab as first-line treatment of advanced NSCLC: KEYNOTE-024 Key Eligibility Criteria Untreated stage IV NSCLC Pembrolizumab 200 mg IV Q3W (2 years) PD-L1 TPS 50% ECOG PS 0-1 No activating EGFR mutation or ALK translocation R (1:1) N = 305 No untreated brain metastases No active autoimmune disease requiring systemic therapy Platinum-Doublet Chemotherapy (4-6 cycles) PD a Pembrolizumab 200 mg Q3W for 2 years Key End Points Primary: PFS (RECIST v1.1 per blinded, independent central review) Secondary: OS, ORR, safety Exploratory: DOR Reck M et al, N Engl J Med 2016 Nov 10;375(19):

11 KEYNOTE 024: PD-L1 Screening 1934 patients entered screening 1729 submitted samples for PD-L1 assessment 1653 samples evaluable for PD-L1 500 TPS 50% (30%) 1153 TPS <50% Reck M et al, N Engl J Med 2016 Nov 10;375(19):

12 KEYNOTE 024: Progression-free survival P F S, % Events, n Median, mo HR (95% CI) P % 50% Pembro Chemo % 15% 0.50 ( ) < No. at risk Time, months Reck M et al, N Engl J Med 2016 Nov 10;375(19):

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14 «Appello» per una comunicazione equilibrata L innovazione in oncologia Un approccio scientifico alla discussione del valore

15 Sobrero A et al, Clin Cancer Res 2015 Mar 1;21(5):

16 Cos è un farmaco oncologico innovativo? Determina AIFA 519 del 31 marzo 2017

17 Cos è un farmaco oncologico innovativo? Il modello proposto da AIFA prevede un approccio multidimensionale, che tiene conto di tre elementi fondamentali: il bisogno terapeutico; il valore terapeutico aggiunto; la qualità delle prove, ovvero la robustezza degli studi clinici. Determina AIFA 519 del 31 marzo 2017

18 Il bisogno terapeutico è condizionato dalla disponibilità di terapie per la patologia in oggetto ed indica quanto l introduzione di una nuova terapia sia necessaria per dare risposta alle esigenze terapeutiche di una popolazione di pazienti. Ai fini del riconoscimento dell innovatività, il bisogno terapeutico può essere graduato in cinque livelli: Massimo Importante Moderato Scarso Assente Cos è un farmaco oncologico innovativo? Determina AIFA 519 del 31 marzo 2017

19 Il valore terapeutico aggiunto è determinato dall entità del beneficio clinico apportato dal nuovo farmaco rispetto alle alternative disponibili, se esistenti, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto. Ai fini del riconoscimento dell innovatività il valore terapeutico aggiunto può essere graduato in cinque livelli: Massimo Importante Moderato Scarso Assente Cos è un farmaco oncologico innovativo? Determina AIFA 519 del 31 marzo 2017

20 Cos è un farmaco oncologico innovativo? La corretta valutazione del potenziale innovativo di un farmaco dipende dalla qualità delle prove scientifiche portate a supporto della richiesta. Per la valutazione di questo parametro l AIFA decide di adottare il metodo GRADE. In base a tale valutazione, la qualità potrà risultare: Alta; Moderata; Bassa; Molto bassa. Determina AIFA 519 del 31 marzo 2017

21 «Appello» per una comunicazione equilibrata L innovazione in oncologia Un approccio scientifico alla discussione del valore

22 Clinical trial results Regulatory agency approval Decision about drug price Drug included in guidelines Use in clinical practice

23 Rilevanza clinica: per chi? Per gli sperimentatori, che disegnano, conducono e interpretano i risultati di uno studio clinico Per le società scientifiche e le riviste, che dovrebbero pretendere una valutazione critica dei risultati Per le agenzie regolatorie, che devono decidere in merito all autorizzazione all impiego dei nuovi farmaci Per i clinici, che, basandosi sui risultati degli studi, devono prendere decisioni per la pratica clinica Per i pazienti, candidati a ricevere il trattamento nella pratica clinica

24 Raising the Bar by Defining Clinically Meaningful Outcomes Ellis LM, et al. J Clin Oncol. 2014;32(12):

25 Ellis LM, et al. J Clin Oncol. 2014;32(12):

26 Schnipper LE, et al. J Clin Oncol. 2015;33(23): Schnipper LE et al. J Clin Oncol. 2016; 34(24):

27 Clinical benefit Schnipper LE et al. J Clin Oncol. 2016; 34(24):

28 «Tail of the curve» bonus Schnipper LE et al. J Clin Oncol. 2016; 34(24):

29 Toxicity Bonus points Schnipper LE et al. J Clin Oncol. 2016; 34(24):

30 Clinical trial results Regulatory agency approval Decision about drug price Drug included in guidelines ASCO value framework Use in clinical practice

31 Cherny NI, et al. Ann Oncol. 2015;26:

32 Cherny NI, et al. Ann Oncol. 2015;26:

33 Clinical trial results Regulatory agency approval Decision about drug price ESMO magnitude of benefit scale ASCO value framework Drug included in guidelines Use in clinical practice

34 Clinical trial results Regulatory agency approval Crucial definition of VALUE ESMO magnitude of benefit scale ASCO value framework Decision about drug price Drug included in guidelines Use in clinical practice

35 Richard Sullivan, ESMO meeting, October 10, 2016 Equitable and affordable cancer care: Is Europe a union for real?

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37 Comunicare l innovazione in oncologia Le basi scientifiche Massimo Di Maio SCDU Oncologia, AO Ordine Mauriziano Dipartimento di Oncologia Università degli Studi di Torino massimo.dimaio@unito.it